«С помощью соединения MKT077 нам удалось устранить кальциевую перегрузку митохондрий у больных животных и тем самым частично смягчить течение заболевания. Это говорит о том, что подход по восстановлению работы митохондрий при избытке кальция может быть перспективен для терапии миодистрофии Дюшенна», - заявил доцент Марийского государственного университета Михаил Дубинин.
Исследователи много лет изучают природу мышечной дистрофии Дюшенна и работают над созданием подходов, которые позволили бы замедлить развитие этого заболевания. Недавно ученые обнаружили, что митохондрии в клетках мышц носителей этой болезни становятся очень чувствительными к переизбытку кальция, а также выяснили, что ее развитие можно значительным образом замедлить, если ввести здоровые митохондрии в мышечную ткань больных.
Эти опыты натолкнули исследователей на мысль, что развитие мышечной дистрофии Дюшенна можно замедлить, если предотвратить накопление большого числа ионов кальция в клетках мышц или защитить митохондрии от их действия. Руководствуясь этой идеей, ученые проследили за тем, как изменится состояние мышц мышей с аналогом человеческой миодистрофией Дюшенна при введении в их организм красителя MKT077, подавляющего работу белка GRP75, который связан с прокачкой ионов кальция.
Проведенные ученые наблюдения показали, что без введения этого лекарства больные грызуны примерно на 30% уступали в силе мышц их здоровым сородичам из контрольной группы, а уровень их выносливости был примерно втрое ниже. Введение красителя MKT077 восстановило силу мышц грызунов, но при этом не повысило их выносливость. Подобное действие препарата было связано с тем, что его введение замедлило массовую гибель мышечных клеток и замещение фиброзной тканью.
Этот благотворный эффект, в свою очередь, был обусловлен тем, что прием красителя вдвое снизил уровень кальция в митохондриях мышей, что также на 40% снизило концентрацию оксидантов, способных повреждать белковые молекулы и цепочки ДНК и тем самым вызывать массовую гибель мышечных клеток. Подобным же образом, как надеются ученые, на мышцы пациентов с миодистрофией Дюшенна будут действовать более безопасные для здоровья аналоги красителя MKT077.
Мышечная дистрофия Дюшенна представляет собой редкое генетическое заболевание, связанное с появлением точечных мутаций в гене DMD, кодирующем белок дистрофин. Это вещество играет важную роль в прикреплении мышечных клеток к окружающему их белковому каркасу, и нарушения в процессе сборки дистрофина ведут к развитию прогрессирующей мышечной дистрофии и ранней смерти пациента.
Если вы хотите стать героем публикации и рассказать о своем исследовании, заполните форму на сайте РНФ
